
Francesca Pasinelli, direttore generale di Telethon, ha commentato: "Siamo al punto in cui un'organizzazione no-profit come la nostra deve rendere sempre più fruibili i risultati della ricerca, che peraltro appare di livello sempre più elevato su scala internazionale, quindi dobbiamo ancora incrementare la nostra attività in questo settore continuando a selezionare le ricerche migliori e coinvolgendo tutti gli attori del sistema, non solo gli scienziati".
Le malattie genetiche che fanno parte di un accordo con l'industria farmaceutica GlaxoSmithKline, sono sette e la multinazionale si impegna a sviluppare e rendere disponibili in tutto il mondo le cure individuate dagli studiosi italiani.
La prima malattia presa in considerazione è la sindrome dei bambini-bolla che porta ad una grave deficienza immunitaria e presto verranno presentati i farmaci efficaci per la domanda di valutazione e registrazione del trattamento.
Gli studi, naturalmente, non si fermano e sono sotto studio altre due gravi malattie genetiche:. la sindrome di Wiskott-Aldrich, rara immunodeficienza, e la leucodistrofia metacromatica che colpisce il sistema nervoso e porta alla perdita delle capacità cognitive e motorie.
No comments:
Post a Comment